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关于干细胞治疗自闭症的一点儿八卦

在各种自闭症“生物”治疗方法中,干细胞疗法不仅在理论上是最“高大上”的,在花费上也不遑多让,妥妥占据头把金交椅。至于实际效果,椰菜君曾听到说,有家长花了几十万,带孩子到前苏联某国做干细胞治疗,然后孩子就没了某种顽固的习惯,家长因而颇感欣慰云云的故事。

提到自闭症的干细胞疗法,大概不能不提到美国杜克大学的儿科肿瘤医生Joanne Kurtzberg。Kurtzberg医生怎么会乾坤挪移,从儿科肿瘤跃迁到自闭症治疗上面来呢?这就不得不提到大家熟知的白血病。

从50年代起,给患者做骨髓移植,就是治疗白血病的标准方法了。其中的机理,是通过骨髓移植,将给患者补充新的造血干细胞,恢复正常的造血机能。当然我们也知道,做骨髓移植那是非常滴麻烦。花钱虽是大事,但借借亲朋、卖卖房子、搞搞募捐,也都还有些办法;骨髓配型才是天大的障碍。假如没有双胞胎兄弟姐妹,而同胞兄弟姐妹、或父母亲人都配型不上,或者配型成功但由于某种原因不能捐出骨髓,那就只好去有限的骨髓库里面碰碰运气了。碰不上的话,除了请父母再生一个兄弟姐妹外,似乎别无它法。

幸好,脐带血中留存着造血干细胞。有一位牛逼的Broxmeyer教授发现,在这种情况下,给病人静脉输脐带血的效果甚至优于移植成人的骨髓,而且操作也特方便,患者和供者都狠轻松。因此,假如病人在出生的时候,父母有长远之见,保存了他/她的脐带血,并且这脐带血一直安全存储的话,关键时刻就使得上了。更牛逼的是,Broxmeyer教授还发现,即使你的父母没有长远之见,或者那时候太年轻并没有什么钱,没有保存你的脐带血,那也不要紧!你和脐带血之间的配型,并不需要像骨髓移植那么严!隔壁老王家儿子保存的脐带血,很可能是适合你的!

Kurtzberg医生呢,曾是Broxmeyer教授的小弟。除了看病教书,也很有商业头脑。她瞅准这个机会,1998年的时候在杜克大学办起了第一家(?)脐带血银行;并于2005年说服立法机构,建立了全国性的脐带血银行网络,互通有无。据说,美国每年有20万的家长会保存他们孩子的脐带血,而全世界已经保存了几百万份。

这样大的干细胞“矿藏”,仅给白血病患者使用未免大材小用,况且白血病治疗方法和药物也不断出现,因此保存的脐带血大部分都一直在冬眠。从运营的角度看,脐带血银行除非是每年向家长们收取费用,或者另有其它资金来源,否则“矿藏”越来越大,电费租金工资越来越高,靠收一次性保护保存费真是会难以为继。比如,您活到了100岁,突然间出现一种疗法可以让您再活100年,而唯一要求是需要您的脐带血;于是您急急忙忙坐轮椅跑到当年的脐带血银行——如果还能找到的话——说,请把额的那一份拿出来罢。。。脐带血银行的人两手一摊说,啊呀呀,真是不巧!去年通知您续费,您回信说已经续费99年,就是香港也回归了,叫俺们自便罢;俺们以为您老人家准备要升天,就把您那份给扔使了。。。

所以要开源不是?在接受脐带血治疗的患者中,有一些同时也患有其它疾病。Kurtzberg医生说,她注意到其中有些患者的自闭症状似乎有所改善。可能的原因,据她猜测,一则大概是脐带血中的某些干细胞跑到了患者的大脑中,修复了大脑;二则也可能是脐带血中的干细胞定居体内后,会产生一些分子信号,而这些分子能穿过血脑屏障,平缓大脑的炎症。

总之,在2014年的时候,Kurtzberg医生得到一个牛逼基金会4千万美元的资助,开始了一项为期5年、预期招募近400名患者——包括自闭症、脑瘫等神经疾病——的雄心勃勃的临床研究项目。

Kurtzberg医生的这项计划自然是受到不少攻击。比如有人质问,你这脐带血里面是血液干细胞啊,怎地就能华丽转身为脑神经干细胞?再说还有血脑屏障啊,你这干细胞怎么钻到大脑里面去?总之,任何新生事物都会受到各种怀疑。

两年后,Kurtzberg医生公布了首期实验结果。单次脐带血回输是安全的,并且接受治疗6个月后,22位两到五岁的自闭症患者中,有13位表现出相当的症状改善。在今年年初发表的一篇论文中,Kurtzberg医生又发现,脑成像研究显示,在出现改善的患者大脑中,与自闭症有关联的区域比如白质,脑神经连接有增加的迹象。Kurtzberg医生表示,这除了用干细胞外,恐怕难以解释。

然而同一个时期,另有人招募了25位2~6岁的患者,进行了一项类似的研究;结论却是:脐带血回输是安全的,然而对自闭症并没有什么鸟用。这项研究采取了更严格随机双盲安慰剂对照设置。也就是参加研究的患者中,一部分接受脐带血回输,而另一部分回输的是安慰剂,例如生理盐水;并且参与研究的人员,包括患者和研究者,在最终结果出来之前,都不知道哪些患者接受的是脐带血回输。研究者对比两组患者后,得出结论认为:无论是接受或没有接受脐带血回输,在6个月后,两组患者之间的症状改变没有差别。换句话说,他们认为,如果实验前后患者确实出现症状改善,那大可能是他们这六个月内正常生长发育的结果

无论如何,给自闭症儿童回输脐带血起码被证明是安全的。因此FDA同意Kurtzberg医生扩大研究,招募更多的患者——计划是1000名——参加。当然,和常规的替患者支付医疗费用的临床研究不同,这次参加的患者需要自己支付一笔费用。比如,非美国患者需要预先缴付一笔15000美元的预付款才能占位。即令如此,报名也是非常地火爆,许多患者赶不上缴15000美元的机会,排队排到一年之后,也是感到非常地遗憾。如果按计划进行的话,我们可以估计出最起码的收入是15000 X 1000,也就是一千五百万美元。

当然做干细胞治疗自闭症的不止Kurtzberg医生。除了那些直接操刀上阵开业的胆儿肥医生外,也有一些人走规范路子,正儿八经地在美国国家卫生部的clinictrial.org网站登记备案。不过有人调查发现,在备案的11项干细胞治疗自闭症临床研究中,3项状态为“无结果”,3项状态为“未知”,2项状态为“撤回”,大部分都是美国之外进行,并且全部没有采用随机双盲安慰剂对照设置。对此的一种猜测是,这其中有一些是挂羊头卖狗肉,打着在美国登记的临床研究的名义,实施“付费参加”模式,实则是一种变相的市场营销手段。

所以呢,椰菜君的看法是,干细胞治疗自闭症,前景是美好的,道路是曲折的,代价是昂贵的,有人是认真的,也有在摸鱼的。

声明:本公众号提供的是科普文字,不构成任何医疗建议。由于才疏学浅,谬误难免,不当之处,敬请指正。

一切靠科学研究说话
关于作者:从小爱科学,读书学化学,出国习生物,归国事药学,忝列教授数年,后归海创业兼舞文弄墨。

原文始发于微信公众号(椰菜耶):关于干细胞治疗自闭症的一点儿八卦

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